"Обіцянка генної терапії, про яку ми чули десятиліттями, нарешті здійснюється". Фахівці з Дитячої лікарні Філадельфії та Пенсильванського університету "переписали" гени немовляті, у якого діагностували важкий генетичний розлад. Така індивідуальна терапія застосована у США вперше. Малюк Кей-Джей народився з важким дефіцитом фермента, який відповідає за виведення аміаку з організму. Цей фермент допомагає перетворювати на сечовину і виводити з сечею аміак, що утворюється в організмі внаслідок розщеплення білків. Дефіцит ферменту призводить до накопичення аміаку, який може пошкодити печінку та інші органи, такі як мозок. Захворювання виявили у Кей-Джея одразу після народження, і одразу після цього почали розробляти персоналізовану терапію, аби "переписати" дефектну ДНК. Терапія використовує потужну процедуру під назвою редагування основ, яка може переписати код ДНК по одній букві за раз. Міжнародні дослідники назвали це досягнення важливою медичною віхою. Які перспективи вона відкриває - читайте за посиланням: https://texty.org.ua/fragments/115090/